Leucodistrofia metacromatica

22.02.21

Libmeldy: la terapia genica diventata cura

Oggi i bambini nati con la leucodistrofia metacromatica hanno un farmaco a disposizione che cambia il destino delle loro vite.

Dalla Ricerca

21.12.20

Via libera in Europa a Libmeldy, prima terapia genica al mondo approvata per la leucodistrofia metacromatica

Messo a punto grazie a oltre 15 anni di ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, il farmaco è il risultato dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’azienda biotech Orchard Therapeutics.

Dalla Fondazione

13.12.20

Gigliola, infermiera per vocazione

Infermiera di ricerca all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica ha assistito a tutti i passi che trasformano la ricerca in una cura che fa andare lontano tanti bambini con una malattia genetica rara.

Ricercatori

13.12.20

Anche nell’emergenza, l’SR-Tiget non si è mai fermato

La quotidianità dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica stravolta durante l’emergenza Covid-19.

Ricercatori

01.12.20

Telethon, sfida per la cura

In occasione dei 30 anni di Telethon Luigi Naldini, direttore dell’SR-Tiget, ripercorre la scommessa pioneristica delle terapie avanzate, partendo da virus come hiv per arrivare alla terapia genica.

Dalla Fondazione

16.10.20

Leucodistrofia metacromatica: primo passo verso il farmaco

Dall’Agenzia europea del farmaco (EMA) primo parere positivo per “Libmeldy”, la terapia genica sviluppata insieme all’SR-Tiget per il trattamento della leucodistrofia metacromatica.

Dalla Ricerca

04.06.20

Il Premio Else Kröner Fresenius per la ricerca biomedica ad Alessandro Aiuti

Il vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano premiato per il suo contributo allo sviluppo di terapie innovative per gravi malattie genetiche.

Dalla Fondazione

21.04.20

#AndràTuttoBene: l’emergenza Covid vissuta dallo staff di “Come a casa”

Il gruppo si prende cura a distanza delle famiglie dei bambini seguiti dall’unità clinica dell’SR-Tiget: «Noi siamo qui, disponibili ad ascoltarvi, per accogliere ogni vostro dubbio, pensiero, preoccupazione».

Dalla Fondazione

14.04.20

#AndràTuttoBene: il lavoro degli infermieri dell'SR-Tiget

L'Istituto Telethon che si trova all'interno dell'Ospedale San Raffaele di Milano si sta adattando all'emergenza dovuta al Covid 19 mettendo in atto tutte le precauzioni per i piccoli pazienti

Ricercatori

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