L'Ufficio Gestione Progetti Traslazionali e Affari Regolatori (Traslational Project Management and Regulatory Affairs) della Fondazione Telethon aiuta i ricercatori degli Istituti di Ricerca Telethon a destreggiarsi nel panorama normativo e adempiere ai loro obblighi previsti per lo sviluppo del farmaci di terapia avanzata, supportandoli sin dalle prime fasi di produzione del prodotto e della ricerca preclinica, allo sviluppo e fino alla registrazione ed accesso al mercato.
Di cosa ci occupiamo?
L'Ufficio Gestione Progetti Traslazionali e Affari Regolatori della Fondazione Telethon è costituito da un team di esperti in gestione dello sviluppo del farmaco che supportano i progetti indipendentemente da come questi siano finanziati (finanziati interni, finanziamenti pubblici, finanziamenti esterni attraverso alleanze con le industrie farmaceutiche o con start-up). L’ufficio offre inoltre ai suoi ricercatori il supporto regolatorio sin dalle prime fasi dell’ottenimento della designazione di farmaco orfano per poter massimizzare l’accesso agli incentivi riservati a questa categoria speciale di farmaci e lungo l’intero percorso di sviluppo fino all’accesso al paziente. Nello specifico il team offre competenze regolatorie per lo sviluppo di farmaci orfani, pediatrici e di terapia avanzata e aiuta i clinici a dare accesso ai propri farmaci innovativi anche a pazienti affetti da patologie rare che arrivano da fuori Italia con una speranza di cura.
Nello specifico, il team può aiutare i ricercatori a costruire i piani di sviluppo, ma anche a ottenere la designazione di farmaco orfano (ODD), a studiare la possibilità di presentare domanda per per la task force per l'innovazione (ITF) o successivamente per il programma PRIME, a preparare la domanda e seguire la procedura per ottenere consulenza scientifica dei protocolli di sviluppo dall'Agenzia europea del farmaco (EMA Scientific Advice) e dalle autorità nazionali competenti, ad adempiere all'obbligo di presentazione del piano di sperimentazione pediatrica (PIP) ed a intercettare altre opportunità di dialogo offerte dall'EMA agli sviluppatori accademici. Inoltre, l'Ufficio Gestione Progetti Traslazionali e Affari Regolatori della Fondazione Telethon aiuta il team clinico a valutare la possibilità di prendere parte ai programmi nazionali di accesso allargato e accesso precoce ai farmaci.
