Leucodistrofia metacromatica

06.04.20

#AndràTuttoBene: non si ferma la terapia genica all'SR-Tiget

Anche in piena emergenza Coronavirus la squadra dei clinici dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano continua a lavorare per quei pazienti per cui il tempo è prezioso, come le persone con leucodistrofia metacromatica

Ricercatori

19.12.19

Screening neonatale: Italia un esempio in Europa

Un piccolo prelievo di sangue può cambiare la vita di chi nasce con alcune malattie genetiche rare. Un’opportunità che può essere estesa ad altre patologie

Dalla Fondazione

15.12.19

MPS1: in atto lo studio clinico di terapia genica firmato Telethon

Spiega Maria Ester Bernardo, dell’SR-Tiget: «Per chi come me è medico e fa ricerca, non c’è soddisfazione più grande di vedere una strategia disegnata sul bancone arrivare al letto del paziente offrendo una cura»

Dalla Ricerca

22.01.19

A Luigi Naldini il premio Louis-Jeantet 2019

Il direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano Luigi Naldini ha ricevuto il prestigioso premio Louis-Jeantet per la medicina traslazionale

Dalla Fondazione

23.02.18

Screening neonatale: l’analisi che fa la differenza

Lo screening neonatale, un test eseguito alla nascita che può letteralmente cambiare il destino d un bambino: cos'è e come funziona in Italia.

Dalla Fondazione

23.02.18

Lotterò perché non succeda più

Mi chiamo Leslie e sono il papà di due bambini gravemente malati: Cathal, di 4 anni, e Ciaran, di 2 anni. Entrambi hanno la leucodistrofia metacromatica, una malattia genetica che distrugge il sistema nervoso ed è fatale entro i 5 anni. Questa malattia provoca la morte più crudele che ci sia. Cathal è stato bene […]

Pazienti

10.11.17

Luigi Naldini: il mio cavallo di Troia per la terapia genica, l’HIV

Storia di Luigi Naldini, direttore dell'SR-Tiget di Milano, e dell'intuizione di usare il virus HIV come vettore per la terapia genica

Ricercatori

27.04.17

Il Presidente della Repubblica Mattarella riceve Fondazione Telethon in udienza al Quirinale

Una delegazione di Fondazione Telethon, guidata dal Presidente Luca di Montezemolo e dal Direttore Generale Francesca Pasinelli, insieme anche al Presidente della Uildm Marco Rasconi, l’Associazione nazionale di riferimento per le persone affette da distrofie e altre malattie neuromuscolari, è stata ricevuta in udienza al Quirinale dal Presidente della Repubblica, Sergio Mattarella. Insieme a loro […]

Dalla Fondazione

21.06.16

Su Lancet i risultati preliminari di efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica

Su Lancet confermati i risultati positivi della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica messa a punto dai ricercatori dell'SR-Tiget

Dalla Ricerca

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