Utilizzo delle cellule stromali mesenchimali (MSC) per migliorare gli esiti del trapianto di cellule staminali ematopoietiche ingegnerizzate

Le cellule stromali mesenchimali (MSC) sono una componente fondamentale dell'emopoiesi, ovvero il processo che a partire dalle cellule staminali ematopoietiche(HSC) porta alla formazione dei diversi elementi del sangue. Inoltre, le MSC sono state utilizzate per promuovere l'attecchimento delle HSC e per stimolare la loro espansione in vitro in sistemi di coltura bidimensionali. Un elemento cruciale per il successo del trapianto di HSC è la dose, ovvero la quantità di cellule disponibili: è quindi fondamentale identificare delle strategie per ottimizzarne sia l'espansione ex vivo sia l'attecchimento in vivo in vista della futura applicazione clinica dell'editing genetico in questo tipo di cellule. In questo progetto ci proponiamo di sfruttare le proprietà delle MSC per accelerare e facilitare l'applicazione clinica dell'editing genetico, attraverso diverse strategie: la co-infusione in vivo di MSC per evitare il fallimento del trapianto e facilitare l'attecchimento delle HSC ingegnerizzate con l'editing genetico e l'espansione/mantenimento ex vivo delle HSC ingegnerizzate per aumentare il numero delle cellule corrette con l'editing genetico da trapiantare. I risultati di questi studi potrebbero rivelarsi cruciali per l'introduzione in ambito clinico dell'editing genetico applicato alle cellule staminali ematopoietiche.