Studio della formazione e del rinnovamento delle cellule staminali ematopoietiche  

Nonostante il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) sia usato ormai da molti anni per il trattamento di malattie ematologiche, sia congenite che acquisite, rimangono molte problematiche, legate soprattutto alla difficoltà di trovare donatori compatibili, che ne limitano l’applicabilità. Inoltre, l’assenza di protocolli per l’espansione di HSC in vitro rappresenta un ostacolo nel cercare di garantire per ogni paziente il successo del trapianto di HSC, che è strettamente dipendente dal numero di HSC di alta qualità trapiantate. Le cellule staminali pluripotenti umane (PSC) possono rappresentare una soluzione a entrambi questi problemi, in quanto potrebbero essere usate come fonte pressoché inesauribile e facilmente ingegnerizzabile di cellule immunocompatibili. Ad oggi, però, non si è in grado di generare HSC a partire dalle PSC. L’obiettivo dei nostri studi è di definire come si formano le HSCs durante lo sviluppo embrionale e di copiarne la ricetta per applicarla alle PSC. In particolare, il nostro gruppo vuole: capire come l’espressione genica dei precursori delle HSC viene modulata per generare cellule ematopoietiche; identificare i fattori che regolano la capacità delle HSC di espandersi. Questo ci permetterà di capire come riattivare lo stesso programma di espansione nelle HSC adulte correntemente utilizzate in clinica. L’originalità del nostro modello e del nostro approccio molecolare, combinato alle nostre conoscenze dello sviluppo del sistema ematopoietico e della biologia delle cellule staminali, ci permette di recitare un ruolo importante nella comprensione di come generare e far crescere cellule del sangue in laboratorio.