Sperimentazione clinica di terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich

La Sindrome di Wiskott-Aldrich è una rara malattia genetica con compromissione del sistema immune. I pazienti che ne sono affetti presentano una ridotta aspettativa di vita a causa di infezioni di difficile controllo, gravi manifestazioni emorragiche ed aumentata suscettibilità a sviluppare tumori. Per la maggioranza di tali pazienti non è ad oggi disponibile alcuna terapia efficace. Sulla base dei nostri dati preclinici e dell’efficacia di un identico approccio realizzato con successo presso il nostro Centro per pazienti affetti da Immunodeficienza Severa Combinata da Deficit di Adenosina Deaminasi, proponiamo di avviare un trial clinico di terapia genica per la Sindrome di Wiskott-Aldrich. Tale approccio consente il riparo di cellule progenitrici raccolte dal midollo osseo dei pazienti. Tramite procedimento ex vivo, una copia sana del gene responsabile della malattia verrà inoculato nelle cellule progenitrici dei pazienti attraverso vettori virali; le cellule riparate verranno successivamente re-infuse nei pazienti. Scopo del presente protocollo di ricerca clinica è la dimostrazione di sicurezza ed efficacia di tale trattamento sperimentale. Si provvederà alla cura dei pazienti sottoposti a terapia genica presso l’Unità di Ricerca Clinica Pediatrica, appositamente dedicata. Un trial clinico affine sarà condotto in parallelo a Londra da A. Thrasher in qualità di collaboratore e dal suo staff, per consentire di giungere a più rapide conclusioni in merito all’andamento del trattamento. Si ritiene che questo trial clinico contribuirà fornire un’opportunità di cura ai pazienti affetti da WAS e ad estendere il campo di applicazione della terapia genica.