Nuove strategie terapeutiche per la malattia di Kennedy

La malattia di Kennedy è causata da una mutazione nel recettore degli androgeni (AR). L'AR è il recettore del testosterone, l'ormone maschile e solo i maschi mostrano i sintomi della malattia. L'AR agisce come un fattore di trascrizione, cioè controlla la funzione di altri geni, giocando un ruolo fondamentale nel mantenimento della salute delle cellule. Nello specifico, AR interagisce con altre proteine chiamate co-attivatori trascrizionali; studi precedenti hanno mostrato che i livelli di due fattori in particolare risultano più elevati nel contesto della malattia di Kennedy, ipotizzando che possano essere due potenziali nuovi bersagli farmacologici. Obiettivo di questo progetto è dimostrare che, agendo su questi co-attivatori, è possibile ridurre il malfunzionamento del recettore AR preservandone la normale funzione fisiologica, necessaria alla sopravvivenza delle cellule. Per smorzare l’attività alterata dei due co-attivatori utilizzeremo virus adeno-associati e nanoparticelle in grado di veicolare le molecole ad azione terapeutica nel muscolo malato. Grazie a questo progetto contiamo di far avanzare la conoscenza verso lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche per la malattia di Kennedy.