Modificatori dell’espressione di geni globinici per il trattamento terapeutico della beta-talassemia

Lo scopo di questo progetto di ricerca è analizzare l’espressione genica in precursori eritroidi isolati da pazienti con beta-talassemia, per l’identificazione di induttori di emoglobina fetale di possibile interesse per la terapia. Inizialmente caratterizzeremo genotipo e livello di produzione di emoglobina fetale nei pazienti studiati. Successivamente, testeremo l’attività degli induttori di emoglobina fetale, allo scopo di individuare il migliore di essi. Queste informazioni sono di rilevante interesse per proporre un intervento terapeutico che abbia una probabilità di successo e rendere i pazienti indipendenti dalle trasfusioni di sangue. La parte finale del progetto riguarda il trasferimento tecnologico, allo scopo di individuare imprese nel settore biomedicale interessate ai nostri protocolli e ai brevetti che saremo in grado di produrre.