La spermidina: un nuovo candidato per il trattamento delle miopatie da carenza di collagene VI

  • 3 Anni 2019/2022
  • 174.790€ Totale Fondi
Il nostro gruppo studia da anni le distrofie muscolari umane da carenza di collagene VI (COL6), tra cui la distrofia congenita di Ullrich (UD) e la miopatia di Bethlem (BM), i meccanismi patologici che le caratterizzano e le potenziali terapie in grado di migliorarne i sintomi ed i difetti muscolari. Ora, ci proponiamo di valutare le potenzialità di una molecola naturale che si chiama spermidina, solubile in acqua e già presente in molti cibi che assumiamo, che è in grado di dare una risposta cellulare detta autofagia. L’autofagia rappresenta la “ditta di smaltimento rifiuti” della cellula: se non funziona bene, i rifiuti si accumulano e creano danni. Proprio l’autofagia è alterata nei pazienti UD e BM e nel modello murino privo di COL6 che mima queste patologie e la sua riattivazione risulta benefica e migliora lo stato del muscolo ammalato. Questo progetto preclinico mira a testare l’efficacia della spermidina su cellule dei pazienti UD e BM e nei topi privi di COL6. In particolare: (a) caratterizzeremo i difetti di autofagia nelle cellule umane prive di COL6 ottenute da pelle e da muscolo; (b) forniremo la spermidina ai topi nell’acqua da bere, per testare la sua capacità di recuperare il calo di forza muscolare osservato in assenza di COL6; (c) indagheremo quali parametri biologici sono misurabili nel sangue e nelle cellule ottenute sia da questi animali, sia dai pazienti UD e BM, in risposta ai trattamenti con spermidina.

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