Immunogenetica-Telethon “Core Facility” per la purificazione di anticorpi monoclonali di grado clinico

Gli anticorpi monoclonali (AcMo) sono prodotti di laboratorio con applicazioni in ricerca, diagnosi e terapia di numerose malattie umane. Infatti le loro caratteristiche permettono un’identificazione selettiva dei bersagli cellulari. AcMo di qualità standard, in una scala di 5-10 mg, sono spesso richiesti da molti laboratori. Sovente il loro costo è proibitivo; è emersa quindi l’esigenza di produzioni indipendenti che soddisfino i requisiti per ottenere AcMo in questa scala. La risposta alla richiesta di AcMo di alta qualità (grado clinico), tuttavia, non è generalmente soddisfatta dall’industria biotecnologica. Altri problemi sono la capacità di produzione di AcMo per malattie rare che possono originarsi dalla nuova conoscenza del genoma umano e la difficoltà nel trasferimento in vivo dei risultati della ricerca di base dovuto a norme e costi restrittivi.Per questi motivi la produzione in-house degli AcMo secondo norme GMP è diventata obbligatoria se questi reagenti devono trasferirsi dal laboratorio al paziente. Il progetto si basa sul disegno della piattaforma più efficace per l’espansione e la purificazione fino al grado clinico di AcMo. Campioni di alta purezza sono spesso prodotti tramite un singolo passaggio molto selettivo.Tuttavia la combinazione adeguata di due o più passaggi cromatografici seguita da prove di controllo di qualità del reagente purificato è obbligatoria per ottenere AcMo di grado clinico, in scala da milligrammi-a-grammi per lotto. Obiettivi di questo approccio sono: l’identificazione il più precoce possibile dei candidati ottimali per la ricerca di base ed applicata e l’accelerazione dell’ingresso dei prodotti nei protocolli clinici. Per questa ragione è stata sviluppata nel Laboratorio di Immunogenetica una tecnologia per l’espansione in vitro e la successiva purificazione degli AcMo idonei per studi di ricerca e pre-clinici, espandibili su scala più ampia fino a costituire un Servizio, già esteso ad Istituti nazionali ed internazionali.