• 5 Anni 2022/2027
  • 97.937€ Totale Fondi

Il Behavioral Core del TIGEM ha come obiettivo principale quello di identificare le alterazioni comportamentali associate a delezioni o mutazioni genetiche in modelli murini di malattie genetiche umane. La loro identificazione permette al Core Behavior di utilizzarli per verificare l’efficacia e la sicurezza di nuovi trattamenti farmacologici, oppure di terapia genica, oppure la combinazione di entrambi i trattamenti. A tal fine il Core utilizza procedure e test standard utilizzati dai più avanzati laboratori di ricerca per lo studio del comportamento animale e allo stesso tempo il Behavioural Core progetta e mette a punto nuovi test comportamentali e procedure per studiare il comportamento dei roditori nei topi, nei ratti e nei criceti.
Il Behavioural Core combina la conoscenza di base dei processi biologici alla base del comportamento animale con l'uso di test comportamentali ad oggi disponibili per i roditori. Il Behavioral Core è dotato di più di 30 diversi test comportamentali per topi, ratti e criceti, che permettono di testare le funzioni sensoriali-motorie di base, i processi di apprendimento e memoria, e i comportamenti emotivi. Il personale del Core aiuta e assiste i ricercatori nella pianificazione, esecuzione, analisi dei dati, interpretazione dei dati, diffusione dei risultati e richiesta di finanziamenti per tutti gli esperimenti comportamentali e comportamentali-farmacogenetici. A partire dalla sua istituzione nel settembre 2007, il Behavioral Core ha preso parte a circa 50 collaborazioni interne, consolidando in tal modo una vasta esperienza per la fenotipizzazione comportamentale di moltissimi modelli animali di malattie genetiche umane.

 

Il Behavioural Core ha lavorato per identificare le alterazioni comportamentali in modelli animali di malattie da accumulo lisosomiale, in particolare in quelli di mucopolisaccaridosi. Le mucopolisaccaridosi sono un gruppo di disturbi monogenici, rari e incurabili che colpiscono i bambini. Alcuni portano a difetti ossei e articolari progressivi (es. MPSVI), alcuni causano neurodegenerazione (es. MPS-III e MPS-II) e altri generano entrambi i tipi di fenotipi (es. MSD). Negli ultimi anni abbiamo identificato alcune specifiche alterazioni comportamentali in ciascuno di questi modelli animali, che consideriamo parametri utili per testare l'efficacia e gli effetti collaterali di nuove strategie terapeutiche in vivo.
Abbiamo recentemente sviluppato procedure comportamentali per testare l'acuità visiva nei roditori. Questi test possono essere utilizzati per rilevare i primi sintomi nei disturbi neurodegenerativi, tra cui il morbo di Alzheimer, il morbo di Parkinson e le malattie genetiche rare che colpiscono la retina e per testare l'efficacia di piccole molecole o terapia genica, con un'elevata validità predittiva.

L’importo “Totale Fondi” indicato per questo progetto rappresenta la quota del finanziamento di Fondazione Telethon alla ricerca dell’istituto Tigem da gennaio 2022 fino all’ultimo anno di bilancio, calcolata in base alle dimensioni del gruppo di ricerca.

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