Siamo lieti di annunciare la partecipazione di Fondazione Telethon ETS al bando internazionale di EJP RD “Joint Transnational Call (JTC)” 2023.

Lo scopo della call è quello di stimolare scienziati di diversi paesi a collaborare in modo efficace su progetti di ricerca interdisciplinari comuni, basati sulla complementarità delle conoscenze e sulla condivisione delle competenze, con l’obiettivo finale di utilizzarne i risultati a beneficio dei pazienti.

I progetti devono essere focalizzati su un gruppo di malattie rare o su una singola malattia rara secondo la definizione europea, cioè una malattia che colpisce non più di cinque persone su 10.000 nella Comunità Europea, negli Stati associati alla CE e in Canada. I ricercatori sono incoraggiati a raggruppare malattie rare, sulla base di pertinenti criteri ed aspetti in comune, se questi sfruttano il valore aggiunto nella condivisione di risorse o competenze.

Tema del bando: “Studi di storia naturale su aspetti non indagati in ambito di malattie rare

L'obiettivo di questa call è proporre studi di storia naturale efficienti, innovativi e di alta qualità che facilitino la comprensione della progressione della malattia o di un gruppo di disturbi nel corso della vita di un paziente. L'obiettivo di questi studi è raccogliere e analizzare i dati completi dei pazienti per identificare i target di  terapie future, tenendo conto dell'innovazione, della sicurezza e dell'efficacia degli stessi.

I progetti devono riguardare almeno una delle seguenti aree:

  • Stima della prevalenza della malattia;
  • Identificazione di biomarcatori per la diagnosi/prognosi di una malattia rara o di un gruppo di disordini;
  • Identificazione di biomarcatori/indicatori/predittori di una malattia rara o di un gruppo di disordini (per es. aventi la stessa eziologia); insorgenza/progressione (compresa la raccolta di dati genetici, fisiologici, ambientali o variabili…);
  • Identificazione di endpoints rilevanti per studi futuri che includano potenziali biomarcatori, interrogando i risultati riportati dai pazienti e misure della qualità della vita; per citarne alcuni
  • Identificazione di biomarcatori/variabili per approcci terapeutici (farmacologia, repurposing di farmaci, terapia genica, terapia ad RNA, terapia cellulare, dispositivi medici…).

Approcci ed temi non ammessi

I seguenti approcci e argomenti saranno esclusi dall'ambito del JTC2023:

  • Studi clinici interventistici per dimostrare l'efficacia di farmaci, trattamenti, procedure chirurgiche, procedure mediche. Sono esclusi anche studi che confrontano l'efficacia, ad es. due tecniche o terapie chirurgiche. Non possono essere finanziati neanche progetti basati su studi clinici di farmacovigilanza di fase IV.
  • Studi focalizzati esclusivamente sulla sperimentazione della sicurezza di dispositivi medici e di farmaci.
  • Sviluppo di nuove terapie, già previsti nella callEJP RD JTC 2020.
  • Sviluppo di nuovi strumenti analitici e pathway per accelerare la diagnosi e facilitare il monitoraggio diagnostico delle malattie rare, già previsti nella callEJP RD JTC 2020
  • Progetti incentrati esclusivamente sulle malattie neurodegenerative rare che rientrano nell'ambito principale dell'iniziativa di programmazione congiunta sulla ricerca sulle malattie neurodegenerative (JPND). Questi sono: morbo di Alzheimer e altre demenze; Morbo di Parkinson (MdP) e disturbi correlati al MdP; Malattie prioniche; Malattie del motoneurone; Malattia di Huntington; Atrofia muscolare spinale e forme dominanti di atassia spinocerebellare. I ricercatori interessati possono fare riferimento ai relativi bandi JPND. Tuttavia, non sono escluse demenze infantili/malattie neurodegenerative.
  • Malattie infettive rare, tumori rari ed eventi avversi rari da farmaci nel trattamento di malattie comuni. Non sono escluse malattie rare con predisposizione al cancro.

Call Timeline:

12th December 2022 Apertura della call – Pre-proposal
15th December 2022 Webinar orientativo per eventuali interessati
15th February 2023 Chiusura della call – Pre-proposal
End of April 2023 Invito a presentare il full proposal
May 2nd 2023 Webinar orientativo per gli invitati a sottomettere il full proposal
14th June 2023 Chiusura della call – Full proposal
26th July 2023 Deadline per eventuali rebuttal
December 2023 Notifica del finanziamento

Moduli

NB: Al link https://www.ejprarediseases.org/jtc2023/ si trovano tutti i dettagli e le istruzioni per il bando. In caso di necessità scrivete a [email protected]

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