Adam e Ayman, due fratelli un unico destino: la sindrome di Wiskott-Aldrich

«I miei figli sono la prova che è tutto vero, che la ricerca è una cosa concreta e reale» racconta mamma Fatma pensando ai suoi due figli, Adam e Ayman. Due gemellini algerini di quasi 3 anni, legati alla nascita anche da un triste destino: entrambi affrontano una malattia genetica rara, la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara immunodeficienza di origine genetica, che colpisce in genere solo i maschi. La vita della loro famiglia, per i primi tempi, è fatta di rinunce e paura: Adam e Ayman non possono giocare con gli altri bambini, non possono stare all’aria aperta perché ogni occasioni li mette a rischio di infezioni.

La situazione peggiore ancora quando Fatma scopre che per i suoi due figli non c’è possibilità di ricorrere all’unica terapia disponibile, il trapianto di midollo. «Per un attimo ho percepito un dolore atroce, non sentivo e non vedevo più niente», racconta la mamma. Poi arriva la svolta: grazie ai contatti italiani della famiglia, Adam e Ayman vengono inclusi nel trial di terapia genica all’Istituto San Raffaele Telethon di Milano. Grazie al progetto Come a casa, vengono accolti e seguiti passo passo nel trattamento, un momento difficile, pieno di emozioni contrastanti per mamma Fatma.

Il ricordo di una notte in particolare riempie il suo cuore di gioia: è notte fonda, Adam dorme e Fatma è seduta sul divano; all’improvviso la dottoressa Maria Pia Cicalese entra nella stanza con chiedendole se avesse ricevuto la bella notizia, e cioè che la terapia per suo figlio stava funzionando.

Oggi i due gemellini sono tornati a una vita piena, fatta di giochi con i loro coetanei, di passeggiate al mare e uscite in compagnia della loro famiglia. Quella che la malattia gli aveva tolto, gli è stato restituito grazie alla ricerca.

«Voglio dire alle persone che seguono Fondazione Telethon di continuare a donare, perché la ricerca deve andare avanti, perché può salvare tante vite umane».

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Il progetto come a casa e la ricerca sulla Wiskott-Aldrich

Ad oggi Fondazione Telethon ha finanziato 18 progetti di ricerca sulla sindrome di Wiskott-Aldrich che hanno coinvolto 13 diversi gruppi di ricerca, per un finanziamento totale di 21 milioni di euro.

La sindrome di Wiskott-Aldrich è una malattia genetica rara che si manifesta sin dall’infanzia, come nel caso dei due gemellini. Nel 2010 presso l’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano è stato avviato il primo trial al mondo per la sperimentazione sull’uomo della terapia genica per la cura di questa malattia, tuttora in corso. Il protocollo terapeutico prevede il prelievo delle cellule staminali dal midollo osseo dei pazienti, la loro correzione in laboratorio tramite l’introduzione del vettore contenente il gene terapeutico e infine la reintroduzione nell’organismo.

Il trattamento di terapia genica rappresenta una speranza, ma è un percorso a volte molto difficile per le famiglie che lo intraprendono. Per questo Fondazione Telethon ha messo in campo il Progetto Come a casa, lo stesso di cui hanno usufruito Adam e Ayman, un progetto di accoglienza per chi arriva in Italia presso l'Istituto San Raffaele Telethon di Milano. Il team del progetto fornisce supporto logistico, psicologico e anche linguistico nel caso di famiglie che vengono dall’estero.

Leggi la storia di speranza di Adam e Ayman, due gemellini algerini di quasi 3 anni, legati alla nascita anche da un triste destino: entrambi affrontano una malattia genetica rara, la sindrome di Wiskott-Aldrich.