Mucopolisaccaridosi tipo 4
17.12.22
Matteo e Sofia aspettano la cura
I due gemelli nati con la mucopolisaccaridosi di tipo 4, sono consapevoli della loro malattia e spesso seguono in piazza mamma Adi, volontaria Telethon, perché «tutti devono capire».
Pazienti
17.12.22
Nuove frontiere per la terapia genica
All’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano si lavora per applicare a sempre più malattie la terapia genica che ha già dato risultati importanti, ottimizzando tempi e costi di sviluppo.
Dalla Ricerca
22.10.19
Home Therapy: un diritto anche per i pazienti lisosomiali
La somministrazione domiciliare della terapia enzimatica sostitutiva non è ancora stata attuata in tutte le Regioni. Per questo è nata un’alleanza tra 4 associazioni di pazienti.
Pazienti