Fibrosi cistica: Luis Galietta lavora allo sviluppo di un farmaco

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Il ricercatore del Tigem racconta le strategie messe in campo per battere questa grave malattia genetica rara

Centri Nemo: un progetto dedicato ai pazienti neuromuscolari

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Il primo è stato costruito a Milano nel 2007, seguito da Arenzano (Ge), da Messina e infine da Roma. Telethon ha investito e investe in questo progetto in perfetta coerenza con la propria missione e i propri valori.

FSHD: Una malattia anarchica

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La distrofia muscolare facio-scapolo-omerale è una malattia imprevedibile, il registro dei pazienti può aiutare a capire il suo comportamento

Giuliana Ferrari: aiutare le persone che soffrono è un grande stimolo per tutti noi

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La ricercatrice racconta i risultati della terapia genica per la cura della talassemia, tra le più conosciute malattie genetiche del sangue

Davide Pareyson fa il punto sulla ricerca sulla Charcot-Marie-Tooth

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Il ricercatore finanziato da Fondazione Telethon è ottimista e prevede nel giro di pochi anni l’avvio di sperimentazioni cliniche

Alessio Cantore, protagonista della ricerca sull’emofilia

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Il giovane ricercatore dell’SR-Tiget punta sulla terapia genica per risultati importanti

Talassemia: passato, presente e futuro

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Nota anche come anemia mediterranea, la talassemia è storicamente più diffusa nel bacino del Mediterraneo, ma le possibilità terapeutiche legate alla malattia variano molto a seconda della zona geografica di appartenenza del paziente.

Emofilia: una malattia genetica dalle nobili origini

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Famosa per essere il “male regale” di tanti principi presto grazie alla terapia genica potrebbe fare meno paura.

Cellule staminali contro le malattie neurodegenerative: testata una nuova tecnica di terapia genica

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Pubblicato su Science Advances uno studio che dimostra l’efficacia di un trattamento di terapia genica nuovo, frutto di una ricerca svolta presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano

Editing genetico: nuova frontiera per la cura

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All’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano si studiano due nuove tecniche che potrebbero portare a terapie più sicure ed efficaci