I reni, i depuratori del nostro corpo

01 / 03

In occasione della Giornata Mondiale del Rene abbiamo intervistato Christodoulos Xinaris, dell’Istituto Mario Negri, lavora a un progetto finanziato da Telethon su una possibile terapia. Scopri di più sugli organi più delicati del nostro corpo.

Come funziona il cervello? La nuova sfida si chiama ARID1B

02 / 03

Ce lo racconta Gaetano Cantalupo, ricercatore Telethon che studia un gene che potrebbe essere responsabile di diversi disturbi del neurosviluppo, in particolare collegati alla sindrome di Coffin-Siris. Scopri di più.

Fondazione Telethon annuncia l’impegno a rendere disponibile ai pazienti la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich

03 / 03

Si tratta della seconda terapia genica abbandonata dall’industria di cui la Fondazione Telethon si fa carico affinché arrivi ai pazienti che ne hanno bisogno. Scopri di più.

Il farmaco si chiamerà Lenmeldy: messo a punto all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, è il risultato dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’azienda biotech Orchard Therapeutics.

Telethon notizie:
il nostro bimestrale
d’informazione

Le ultime notizie dalla ricerca sulle malattie genetiche rare, gli eventi dei nostri partner, le storie dei nostri pazienti, dei sostenitori e dei ricercatori.

Il tuo browser non è più supportato da Microsoft, esegui l'upgrade a Microsoft Edge per visualizzare il sito.