L'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica - SR-Tiget

All'Istituto SR-Tiget di Milano è nata la terapia genica per l’ADA-SCID, una terapia che salva la vita

I differenti approcci di terapia genica messi a punto dai ricercatori del SR-Tiget si stanno dimostrando efficaci per la cura di altre 3 malattie genetiche dell’infanzia. Inoltre, studi preparatori a nuove sperimentazioni cliniche per ulteriori patologie sono in fase avanzata. Un lavoro tutto made in Italy che sta permettendo a famiglie di tutto il mondo di tornare a sperare in una vita serena per i propri figli.

SR-Tiget, l'istituto leader nella terapia genica

Il trattamento sviluppato al SR-Tiget per l’ADA-SCID, una rara immunodeficienza primitiva, è uno dei primi esempi al mondo di terapia genica sicura ed efficace. Grazie ad un accordo con GlaxoSmithKline, la terapia genica è stata resa disponibile sul mercato con il nome di Strimvelis.Questo è il risultato di più di vent’anni di ricerca scientifica di eccellenza, sostenuta nel tempo dalla nostra organizzazione.

L'ATTIVITÀ DI RICERCA

L'Istituto porta avanti progetti di ricerca lungo 3 filoni principali:

Ricerca di base

Gli studi compresi in quest’area sono mirati alla comprensione dei meccanismi alla base di diverse malattie genetiche, alla messa a punto di approcci terapeutici innovativi quali l’editing genetico e al miglioramento degli approcci di terapia cellulare.Responsabili dei gruppi di ricerca coinvolti:

Ricerca traslazionale

Gli studi compresi in quest’area sono mirati allo sviluppo di strategie di terapia genica e cellulare per diverse malattie genetiche. Il continuo miglioramento delle tecnologie impiegate e la messa a punto di metodi per il controllo della sicurezza dei trattamenti e per la modulazione della risposta immunitaria costituiscono gli obiettivi principali di questo filone di ricerca.

Responsabili dei gruppi di ricerca coinvolti:

Ricerca clinica

Quest’area comprende le sperimentazioni cliniche delle nuove terapie geniche e cellulari sviluppate nell’Istituto in pazienti affetti da malattie genetiche, in collaborazione con l’Unità di ematologia e trapianto midollo osseo e l’Unità di immunoematologia pediatrica dell’Ospedale San Raffaele.Responsabili dei gruppi di ricerca coinvolti:

Quali malattie studiamo?

All'SR-Tiget vengono studiate diverse malattie genetiche, tra cui:

Deficit del sistema immunitario: ADA-SCID, sindrome di Wiskott-Aldrich, granulomatosi cronica, immunodeficienza da iper IgM, sindrome di Omenn

Malattie da accumulo lisosomiale: leucodistrofia metacromatica, malattia di Krabbe, mucopolisaccaridosi di tipo 1, gangliosidosi GM2

Malattie del sangue: beta talassemia, emofilia

Malattie dell’osso: osteopetrosi

Altre: sindrome di Aicardi-Goutières

Una struttura unica

SR-Tiget presenta da sempre una marcata impronta traslazionale: la sua missione è infatti quella di effettuare ricerca di eccellenza e trasferirne i risultati dal laboratorio alla clinica e quindi al paziente.
Per favorire questo processo, l’Istituto si è dotato di due strutture uniche nel loro genere: un Centro di saggio GLP (Good Laboratory Practice), certificato dall’Istituto superiore di sanità per la conduzione di studi preclinici secondo le norme internazionali di buona pratica di laboratorio, e un’unità di studio delle Integrazioni vettoriali, per il monitoraggio degli aspetti di sicurezza negli studi preclinici e clinici di terapia genica e cellulare.
Infine, la collocazione di SR-Tiget all’interno dell’Ospedale San Raffaele e la stretta collaborazione con le sue unità cliniche è cruciale per raggiungere l’obiettivo ultimo di portare le nuove terapie sviluppate fino al paziente.

Visita anche il sito ufficiale dell'Istituto
Abbiamo fondato un istituto di ricerca sulle malattie genetiche rare a Milano: l'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano.

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