La cura

Grazie alla ricerca, abbiamo messo a punto diverse terapie in grado di migliorare significativamente la vita dei pazienti affetti da malattie genetiche.

Tra i risultati più importanti ci sono il successo della terapia genica nei confronti di tre gravi malattie genetiche dell’infanzia, ma grazie alla ricerca ci stiamo avvicinando a grandi passi verso la cura anche di altre patologie.

Un grande risultato

Per tutti i bambini affetti da Ada-Scid, una rara immunodeficienza, è finalmente disponibile la terapia genica. Grazie infatti a un accordo siglato nel 2010 con GlaxoSmithKline, i brillanti risultati ottenuti dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano sono stati tradotti in una terapia accessibile a tutti i pazienti in Europa.

Leggi il comunicato
Guarda l'infografica sulla terapia genica

Strimvelis, dalla malattia alla cura

L'ADA-SCID è una rara malattia genetica che compromette le difese immunitarie fin dai primi mesi di vita. Grazie alla terapia genica, ora disponibile per tutti i pazienti europei, questa patologia può essere curata.

Leggi il position paper di Fondazione Telethon su Strimvelis

Storie di terapia genica

La terapia genica, un successo tutto italiano

Grazie a un'intuizione di Luigi Naldini, i ricercatori dell'SR-Tiget - Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano hanno messo a punto la terapia genica anche per altre malattie genetiche dell'infanzia come la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Caratteristica peculiare è l'impiego di vettori derivati dal virus HIV responsabile dell'Aids. Crediti video 

Le malattie nel mirino dei nostri istituti di ricerca

Sono diverse le malattie per le quali la ricerca condotta all'interno dei nostri istituti di ricerca ha individuato delle strategie terapeutiche promettenti.

Un lavoro frutto di anni di studio sui meccanismi di base delle malattie genetiche e sullo sviluppo di tecniche innovative per curarle, che si sta trasformando in risposte concrete.

Per tutti i pazienti.

Le malattie genetiche trattate con successo dalla ricerca Telethon.

Aiutaci ora

Basta un piccolo gesto per dare una speranza concreta a chi lotta contro una malattia genetica

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