Trattamento della malattia renale policistica autosomica dominante attraverso l’inalazione di nanotrasportatori di ormone tiroideo

La malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) è una malattia genetica rara che causa la crescita incontrollata di cisti nel rene. I reni perdono così la loro capacità di filtrare le sostanze di scarto dal sangue, portando alla progressiva perdita di funzionalità renale e, infine, all'insufficienza renale. Non esiste una cura per l'ADPKD. I nostri studi hanno dimostrato che il trattamento con L-tiroxina (T4), un ormone prodotto naturalmente dalla ghiandola tiroidea e solitamente ridotto nei pazienti con malattia renale, può prevenire la progressione della malattia. Poiché T4 regola diversi processi biologici nel nostro organismo, la sua somministrazione potrebbe causare alcuni effetti indesiderati. Per rafforzare gli effetti benefici di T4 ed evitare quelli indesiderati, svilupperemo un approccio di nanomedicina (NanoT4) in grado di veicolare in modo specifico T4 nei reni. A tal fine, valuteremo la specificità di diversi sistemi NanoT4 e il loro potenziale nell'inibire la formazione e la crescita delle cisti in modelli tridimensionali umani di ADPKD, utilizzando tecniche di microscopia e biologia molecolare. Per garantire la massima specificità e sicurezza, ottimizzeremo le dosi e i tempi di somministrazione in modelli animali, monitorando i livelli di NanoT4 nel sangue e nelle urine e valutando l’effetto in vari organi. Successivamente, svilupperemo un metodo per somministrare, attraverso i polmoni, i sistemi NanoT4 selezionati e valuteremo la loro efficacia nel prevenire la crescita delle cisti e la progressione della malattia negli animali con ADPKD. Questo progetto aspira a sviluppare un metodo sicuro, efficiente e facile da utilizzare per il trattamento dell'ADPKD e generare importanti conoscenze sui meccanismi di questa malattia.