Terapia cellulare della Distrofia Muscolare di Duchenne mediante trapianto intra-arterioso di mesoangioblasti da donatore HLA-identico

La terapia cellulare rappresenta un approccio promettente per correggere le malattie genetiche contribuendo alla rigenerazione del tessuto; le cellule staminali possono essere isolate da un donatore sano o, quando possible dallo stesso paziente: nel primo caso le cellule sono trapiantate in regime di immunosoppressione mentre nel secondo caso le cellule devono essere “geneticamente corrette” prima di essere trapiantate nello stesso paziente da cui erano state inizialmente isolate. Le recente identificazione di diversi tipi di cellule staminali multipotenti, alcune delle quali appropriate per protocolli di terapia cellulare, ha aperto nuove prospettive per la cura delle malattie genetiche. Il nostro lavoro precedente aveva dimostrato che i mesoangioblasti, una popolazione di cellule staminali associate ai vasi sanguigni, producono un miglioramento funzionale quando trapiantate per via intra-arteriosa in un modello murino di distrofia muscolare. Più di recente il trapianto di mesoangioblasti canini ha dato risultati incoraggianti nel cane distrofico (Golden Retriever), il modello di distrofia muscolare più simile alla Distrofia di Duchenne e per alcuni aspetti ancora più grave. Sulla base di questi risultati proponiamo una sperimentazione clinica pilota, basata sul trapianto intra-arterioso di mesoangioblasti normali in regime di immunosoppressione. L’efficacia di questa sperimentazione e possibili effetti collaterali saranno valutati nella speranza che questo studio rappresenti il primo passo verso una terapia efficae per la distrofia muscolare.