Sviluppo e applicazione di un nuovo approccio terapeutico per il recupero delle funzioni visive nella Retinite pigmentosa (LIGHTSWITCH)

La retinite pigmentosa (RP) è una distrofia ereditaria della retina e una delle cause più frequenti di cecità bilaterale ereditaria, accompagnata da una progressiva degenerazione dei fotorecettori. Nelle forme più avanzate di RP non sempre gli approcci terapeutici attualmente disponibili si sono dimostrati efficaci. Per questo motivo, si è tentato di ripristinare le funzioni visive con protesi retiniche, utilizzando la stimolazione elettrica della rete retinica non soggetta a degenerazione. Tuttavia, questi dispositivi elettronici coprono solo una piccola parte della retina e non ripristinano la complessa elaborazione delle informazioni visive della retina interna. Con questo progetto proponiamo di mettere a punto un approccio terapeutico innovativo per la RP utilizzando una "vernice" fotosensibile ed iniettabile, composta da molecole fotocromatiche (Ziapin) che si incorporano nella membrana dei neuroni retinici e ne modulano l'attività inibendo i neuroni al buio ed eccitandoli alla luce. Le molecole fotocromatiche possono ricreare il mosaico di cellule che genera fisiologicamente acuità visiva e sensibilità al contrasto e, una volta iniettate con un intervento minimamente invasivo, hanno il potenziale di permeare ampie aree retiniche consentendo di ricreare un campo visivo fisiologico. Inoltre, è stato già dimostrato che queste molecole fotocromatiche non sono tossiche per il tessuto nervoso e sono attive nel modulare l'attività elettrica dei neuroni umani. Il progetto consentirà di testare questo approccio in modelli sperimentali (sia cellulari sia murini) di RP, con l’obiettivo di porre le basi per l’utilizzo futuro di questa strategia nei pazienti con RP.