Sperimentazione clinica di fase I in soggetti con Amaurosi Congenita di Leber (LCA) tramite vettore adeno-associato per trasferire il gene RPE65 umano nell’epitelio pigmentato della retina (RPE): trattamento e follow up in 3 pazienti italiani

L’obbiettivo di questo progetto è di partecipare ad una sperimentazione clinica di fase I per una rara malattia genetica che porta a ciecità chiamata Amaurosi Congenita di Leber (LCA). Non esistono cure o trattamenti per la LCA. Questo studio è disegnato per stabilire la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento in pazienti umani ed è basata su solide evidenze scientifiche che dimostrano recupero della vista in modelli animali di grossa taglia. I pazienti italiani inclusi nello studio faranno parte di un totale di 9 pazienti. La somministrazione del vettore avverrà negli Stati Uniti, ma la valutazione clinica dell’esito della terapia sarà effettuata presso la Seconda Università di Napoli.