I mitocondri come bersagli per un intervento terapeutico nella morte delle cellule muscolari

I mitocondri sono le centrali energetiche delle cellule eucariotiche. Sono in grado di trasformare l’energia degli alimenti nella energia chimica (ATP) di cui le cellule hanno bisogno per vivere. Per svolgere i loro compiti i mitocondri ricevono ed inviano segnali chimici ed elettrici che si integrano nella complessa rete che regola la vita e la morte delle cellule. Dato il loro ruolo critico per la sopravvivenza, non sorprende che la natura sfrutti anche i mitocondri per rimuovere le cellule senescenti, trasformate (cioé tumorali) o semplicemente non più necessarie. Questo processo di vero e proprio suicidio cellulare viene chiamato apoptosi. Quando arriva il segnale opportuno i mitocondri smettono di produrre ATP e possono anche iniziare il rilascio di proteine che causano la morte della cellula. La moderna ricerca in questo campo suggerisce che la morte precoce per apoptosi delle fibre muscolari sia una delle ragioni per cui le distrofie muscolari si sviluppano ed evolvono. Il nostro programma Telethon studia i meccanismi attraverso cui i mitocondri possono favorire, o addirittura causare, la morte cellulare in modelli murini di distrofia muscolare. Dato che la funzione dei mitocondri oggi si puo’ studiare in fibre muscolari di animali che portano il difetto genetico prima che le fibre siano irreversibilmente danneggiate, è possibile identificare la disfunzione e sviluppare e testare nuovi farmaci. Si tratta di un programma di notevole rilevanza perché potrebbe portare a nuove strategie farmacologiche per ritardare l’inizio e rallentare il corso delle distrofie muscolari umane.