Approcci computazionali e sperimentali integrati alla ridefinizione dei farmaci per le malattie genetiche rare

Il nostro laboratorio sviluppa e applica tecnologie innovative che integrano approcci sperimentali e computazionali per studiare e ingegnerizzare organismi viventi con l'obiettivo di far progredire le terapie per disturbi rari e comuni. Uno degli strumenti principali della nostra ricerca è la microfluidica, una tecnica che permette di sondare le cellule in tempo reale e di misurare con precisione la risposta delle singole cellule nel tempo, permettendo così l'osservazione quantitativa e la modellizzazione matematica dei processi biologici. Il laboratorio ha sfruttato questa piattaforma per ottenere un controllo temporale preciso delle vie di trascrizione e di segnalazione in cellule di lieviti e di mammiferi. Attualmente la stiamo usando per ottenere una nuova comprensione su come viene regolata la risposta allo stress nelle cellule dei mammiferi e come potrebbe essere reingegnerizzata per produrre linee cellulari superproduttrici in grado di accelerare la produzione di farmaci biologici e vettori virali per la terapia genica, riducendo i costi.
Il nostro laboratorio è stato anche pioniere del concetto di utilizzare le risposte trascrizionali ai trattamenti farmacologici nelle cellule e nei tessuti per riposizionare i farmaci per la terapia dei disturbi genetici rari e delle malattie comuni. Ora stiamo estendendo questo approccio all'uso della trascrittomica delle singole cellule nel cancro per identificare combinazioni di farmaci per prevenire lo sviluppo della resistenza ai farmaci.

L’importo “Totale Fondi” indicato per questo progetto rappresenta la quota del finanziamento di Fondazione Telethon alla ricerca dell’istituto Tigem da gennaio 2022 fino all’ultimo anno di bilancio, calcolata in base alle dimensioni del gruppo di ricerca.