Allestimento di modelli sperimentali di alcaptonuria e valutazione preclinica di agenti terapeutici per il trattamento dell’artropatia ocronotica

  • 3 Anni 2010/2013
  • 241.200€ Totale Fondi
L'alcaptonuria è una malattia rara a base genetica per la quale non esiste cura. E' asintomatica fino ai 40 anni circa, dopodichè rapidamente si manifestano problemi a vari organi, ma soprattutto a livello delle articolazioni. Abbiamo sviluppato modelli sperimentali umani su cui sperimentare nuovi farmaci e proponiamo la sperimentazione pre-clinica di acetilcisteina, un farmaco la cui sicurezza è garantita da oltre 40 anni di uso clinico e che potrebbe essere utilizzato anche nella prevenzione di bambini geneticamente affetti, nonché altri tipi di farmaci.

Pubblicazioni Scientifiche

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