La nostra missione

Siamo nati per dare una risposta alle persone affette da malattie genetiche rare: una cura per le loro patologie.

Guarda il video e scopri di più sulle malattie genetiche rare

A volte trascurate dai grandi investimenti pubblici e industriali, orfane di ricerca e farmaci: le malattie genetiche rare prese singolarmente non sono statisticamente rilevanti. Ma possiamo dire che la vita di una persona non lo sia?

6-8% popolazione europea colpito
7.000 malattie rare conosciute
770.000 persone con una malattia rara in Italia

Qual è la nostra risposta a questa emergenza silenziosa?

ll percorso della ricerca scientifica verso la cura è lungo, impegnativo, costellato di ostacoli e successi, piccoli passi verso grandi traguardi.

Noi lavoriamo per trasformare i risultati della ricerca scientifica di eccellenza, selezionata e sostenuta nel tempo in farmaci e terapie disponibili per tutti i pazienti del mondo. Una visione che da qualche anno sta diventando realtà, grazie a terapie innovative che attirano l'attenzione di sempre più gruppi farmaceutici, allo sviluppo di collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e private affinché il nostro lavoro non si fermi al risultato scientifico di successo, ma diventi realmente accessibile per ogni paziente.

Portiamo avanti questa visione in due modi:

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