Strimvelis: cronaca di un primato della ricerca italiana

Strimvelis: cronaca di un primato della ricerca italiana

La prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo viene presentata alla Presidenza del Consiglio dei Ministri

Insieme ad Aisla per la Giornata Mondiale della Sla

Insieme ad Aisla per la Giornata Mondiale della Sla

In occasione della giornata, AISLA e la federazione internazionale della Associazioni che si occupano di Sla lanciano la campagna sui 7 diritti fondamentali del paziente.

Su Lancet i risultati preliminari di efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica

Su Lancet i risultati preliminari di efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica

Una terapia genica con vettori derivati dall’HIV è stata sviluppata nei laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-TIGET) di Milano. Il giornale The Lancet ha pubblicato risultati preliminari che dimostrano la sicurezza e l’efficacia di questa terapia genica sperimentale nel trattamento precoce di forme a esordio precoce di una rara malattia genetica, la leucodistrofia metacromatica

È Marco Rasconi il nuovo Presidente Nazionale UILDM

È Marco Rasconi il nuovo Presidente Nazionale UILDM

Da Fondazione Telethon un augurio a tutta la nuova Direzione Nazionale UILDM

Fondazione Telethon all’Assemblea Nazionale di Anffas Onlus 2016

Fondazione Telethon all’Assemblea Nazionale di Anffas Onlus 2016

Il direttore generale Francesca Pasinelli interviene per raccontare la collaborazione tra Telethon e l’Associazione e linee future di sviluppo condivise

Via libera in Europa a Strimvelis per il trattamento della malattia genetica rara ADA-SCID

Via libera in Europa a Strimvelis per il trattamento della malattia genetica rara ADA-SCID

GSK, Fondazione Telethon e IRCCS Ospedale San Raffaele hanno ottenuto l’approvazione per rendere disponibile a tutti i pazienti una terapia genica salvavita

Sicurezza ed efficacia della terapia genica  per i bambini con ADA-SCID

Sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID

Uno studio pubblicato sulla rivista scientifica Blood, risultato della collaborazione tra GSK, Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele, dimostra la sicurezza e l’efficacia della terapia genica per la cura di una rara malattia genetica, l’ADA-SCID

Al via le Manifestazioni Nazionali UILDM 2016

Al via le Manifestazioni Nazionali UILDM 2016

L’Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare festeggia 55 anni di lotte e di impegno al fianco dei pazienti con disabilità

Grazie alla terapia genica un’altra malattia rara verso la cura

Grazie alla terapia genica un’altra malattia rara verso la cura

Uno studio dei ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano ha dimostrato in modelli animali che la terapia genica intracerebrale potrebbe diventare una cura per le leucodistrofie, tra cui la malattia di Krabbe.

 Al via il programma Telethon per dare un nome alle malattie senza diagnosi

Al via il programma Telethon per dare un nome alle malattie senza diagnosi

Una su tre persone colpite da una malattia genetica rara non ha una diagnosi precisa con la conseguenza di non poter accedere a possibili cure. Per questo motivo la Fondazione Telethon ha ideato il programma, unico in Italia, “Malattie senza diagnosi” con un finanziamento di 1,9 milioni di euro.