#nonmiarrendo perché persone come Chiara aspettano una risposta.

Ogni giorno per Giuliana rappresenta una sfida. Non arrendersi dopo un esperimento che ha dato un risultato negativo, non abbattersi di fronte alle difficoltà è un dovere quando in mente si hanno le parole dei tanti pazienti che aspettano una cura. Un percorso iniziato un po’ di anni fa quando la nostra ricercatrice ha scelto di tornare dagli Stati Uniti in Italia e di sposare la nostra missione entrando a far parte dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano, un polo d’eccellenza internazionale. L’istituto è diretto da Luigi Naldini, inventore di una tecnica di terapia genica che si è dimostrata ad oggi efficace per la cura della sindrome di Wiskott-Aldrich e della leucodistrofia metacromatica, due gravi malattie genetiche dell’infanzia. Proprio collaborando con il team di Naldini, Giuliana sta lavorando perché la terapia genica si possa applicare ad un’altra malattia ereditaria del sangue: la beta talassemia. Senza arrendersi mai allo scetticismo e allo sconforto Giuliana e il suo team sono a lavoro per rendere questa tecnica efficace. Perché curare la beta talassemia è difficile, ma possibile. Perché non arrendersi è nel suo Dna

Chiara ha 17 anni e, come tanti adolescenti, ama viaggiare, fare sport e andare in giro per negozi. È una ragazza solare, intraprendente, che come molti ragazzi della sua età non si separa mai dai suoi amici. Ma non può separarsi nemmeno dalla sua malattia: la beta talassemia. Per lei e per tanti altri come lei, il lavoro di Giuliana e dei ricercatori finanziati da Telethon è una risposta concreta: la ricerca non si fermerà mai finché non si troverà una cura.

E tu, come sarai #presente?

COSA STIAMO FACENDO PER TANTI RAGAZZI COME CHIARA

Ad oggi Fondazione Telethon ha finanziato 42 progetti di ricerca sulle talassemie che hanno coinvolto 36 diversi gruppi di ricerca, per un finanziamento totale di 16,8 milioni di euro.

Grazie al lavoro dei nostri ricercatori e dei nostri istituti, stiamo mettendo a punto terapie efficaci in grado di donare una speranza concreta a chi lotta contro una malattia genetica. Grazie in particolare allo sviluppo della terapia genica all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, è stato possibile avviare nel 2015 una fase di sperimentazione clinica proprio sulla malattia di Chiara, la beta talassemia, per la quale gli unici trattamenti disponibili erano il trapianto di midollo osseo o le trasfusioni regolari accompagnate dall’assunzione di farmaci.

Da 15 anni a questa parte non siamo soli in questa battaglia: anche Avis è al nostro fianco nel sostenere la migliore ricerca sulle malattie genetiche. Perché se le donazioni di sangue sono quello che oggi garantisce un presente alle persone affette da malattie come la talassemia, la ricerca scientifica è quella che potrebbe cambiare il loro futuro.

Giuliana Ferrari è una ricercatrice della Fondazione Telethon. Leggi di più