Un'infanzia diversa

Valerio nasce a Perugia nel 1999. La malattia si manifesta già dopo una settimana di vita: respira male e viene ricoverato presso l’ospedale di Terni per una polmonite. I genitori, Cinzia e Pino, si trasferiscono a Roma perché il bambino continua a peggiorare e viene ricoverato all’Ospedale Bambino Gesù. La diagnosi è ADA-SCID.

Nonostante le cure intraprese, Valerio non cresce bene e si ammala spesso perché le sue difese immunitarie sono debolissime. I medici informano la famiglia sulla possibilità della terapia genica dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano (SR - Tiget). Valerio inizia il trattamento nel novembre del 2004. Dopo due mesi fa ritorno a casa. Oggi sta bene, i suoi linfociti funzionano normalmente e lo proteggono dalle infezioni. Nel frattempo la famiglia si è ingrandita, e Valerio oggi ha cinque fratelli.

Tutte le informazioni sull'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica

Come abbiamo affrontato l'Ada-Scid

Ad oggi Fondazione Telethon ha finanziato 15 progetti di ricerca sull'ADA-SCID che hanno coinvolto 8 diversi gruppi di ricerca, per un finanziamento totale di 10,5 milioni di euro.Fino a poco tempo fa, l'unico trattamento curativo per l'ADA-SCID era il trapianto di midollo osseo, effettuabile tuttavia soltanto in presenza di un donatore compatibile. Nel 2002 i ricercatori dell'Istituto Telethon di Milano hanno dimostrato per la prima volta l'efficacia della terapia genica, che negli anni successivi si è confermata sicura ed efficace nel tempo.

Grazie a un accordo siglato nel 2010 con la multinazionale farmaceutica GlaxoSmithKline oggi la terapia genica è disponibile sul mercato e accessibile a tutti i pazienti dell’Unione europea.

Valerio nasce a Perugia nel 1999. La malattia si manifesta già dopo una settimana di vita ed è l'ADA-SCID. Valerio inizia il trattamento con la terapia genica nel novembre del 2004. Dopo due mesi fa ritorno a casa.