Arseniy, il piccolo principe venuto dalla Russia

La storia di Arseniy è quella di un bambino che ha potuto riprendere in mano la sua vita grazie alla nostra ricerca. Nato nel 2009 in Russia, Arseniy manifesta sin da piccolo i sintomi di una malattia genetica rara: la sindrome di Wiskott-Aldrich, una patologia caratterizzata da deficit del sistema immunitario, che lo costringe a continui ricoveri e a vivere isolato dai suoi coetanei. La sua quotidianità è fatta di allergie, emorragie ed infezioni apparentemente banali, che per lui diventano pericolose. Giocare nel parco con gli amici o accarezzare un gatto come un qualsiasi bambino non è gli possibile.A distanza di due anni dalla diagnosi, un medico tedesco mette al corrente i genitori di Arseniy dell’esistenza di una terapia innovativa messa a punto all’Istituto San Raffaele Telethon (SR-Tiget) di Milano: la terapia genica.Dopo un lungo viaggio dalla Russia all’Italia, nel marzo 2012 Arseniy entra a far parte della sperimentazione in corso all'istituto Telethon.

Telethon ha creduto sin da subito nelle potenzialità della scoperta dell'SR-Tiget, finanziando i ricercatori e i trial clinici relativi alla Wiskott-Aldrick e alla leucodistrofia metacromatica. Arseniy è solo uno dei bambini a cui la terapia genica ha restituito una speranza: finora sono più di trenta infatti ad aver ricevuto questo trattamento così innovativo. E la sindrome di Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica sono solo due delle malattie genetiche che ad oggi risultano curabili tramite la terapia di Naldini. Con una piccola donazione puoi aiutarci a far sì che il lungo cammino della ricerca arrivi a toccare tante altre malattie, regalando una speranza a tante altre famiglie.

La tua generosità può fare la differenza

La terapia genica ha restituito il sorriso a bambini come Arseniy

Ad oggi Fondazione Telethon ha finanziato 18 progetti di ricerca sulla sindrome di Wiskott-Aldrich che hanno coinvolto 13 diversi gruppi di ricerca, per un finanziamento totale di 21 milioni di euro.Grazie alla generosità di milioni di italiani, dal 1995 esiste un istituto in Italia che investe tutti i suoi sforzi nello sviluppo della terapia genica. Una tecnica innovativa, che apre prospettive di cura molto interessanti per differenti patologie, e su cui l'Italia, grazie al nostro impegno quotidiano, è all'avanguardia.

La sindrome di Wiskott-Aldrich è una rara malattia genetica caratterizzata da deficit immunitario. Presso l’Istituto Telethon di Milano è stato avviato nell’aprile del 2010 il primo trial al mondo per la sperimentazione sull’uomo della terapia genica per la cura di questa malattia, tuttora in corso. Il protocollo terapeutico prevede il prelievo delle cellule staminali dal midollo osseo dei pazienti, la loro correzione in laboratorio tramite l’introduzione del vettore contenente il gene terapeutico e infine la reintroduzione nell’organismo.

Scopri tutte le malattie studiate dai ricercatori Telethon
Dalla Russia in Italia, oggi la sua vita è salva. Leggi di più