Raccogliere fondi per la ricerca sulle malattie genetiche rare è uno dei punti fondamentali della missione di Telethon. Per fare in modo che la ricerca vada avanti, però, occorre anche spendere bene i soldi a disposizione. All’Ufficio Scientifico spetta il compito di assicurare che i fondi vengano assegnati a progetti di alta qualità scientifica e ai ricercatori di maggior valore.

Per garantire una selezione rigorosa dei progetti, Telethon si affida alla Commissione medico scientifica, un gruppo di scienziati di fama internazionale che restano in carica per quattro anni. Le presenze italiane sono volutamente ridotte, per evitare possibili conflitti di interesse.

La valutazione dei progetti di ricerca si basa sul metodo del peer review, l’unico riconosciuto a livello internazionale e condiviso dai grandi enti di ricerca e dalle principali riviste scientifiche. Alla base del peer review (letteralmente, “revisione tra pari”) c’è un’idea molto semplice: nessuno meglio di un collega, ovvero di uno scienziato esperto della stessa materia che non abbia un conflitto d’interesse, è in grado di esprimere un giudizio sulla qualità del lavoro proposto. Questo tipo di processo di revisione è in uso da decenni all’estero. Telethon non ha inventato nulla, quindi, ma è stato il primo a introdurre questi criteri in Italia.

Accanto alla qualità scientifica, la commissione adotta anche altri due criteri importanti per valutare i progetti: da una parte la loro rilevanza rispetto alla missione di Telethon, dall’altra la prossimità alla cura, ovvero la maggiore possibilità di generare informazioni utili a elaborare o migliorare una terapia.