POSSIBILE EFFETTO TERAPEUTICO DEGLI AGONISTI DEI RECETTORI BETA3 ADRENERGICI SUL DIABETE INSIPIDO NEFROGENICO

L'obbiettivo della ricerca

Ricercatore principale MARIA SVELTO

Il diabete insipido nefrogenico (NDI) è una patologia renale caratterizzata dall’incapacità del rene di concentrare le urine in risposta all’ormone antidiuretico vasopressina.

Nei pazienti affetti i reni non riescono a recuperare la corretta quantità di acqua e di conseguenza eliminano un volume eccessivo di urine non diluite, lasciando il paziente cronicamente assetato e a rischio di grave disidratazione. La forma più comune di NDI è dovuta a difetti nel gene AVPR2, localizzato sul cromosoma X: tipicamente, quindi, sono i maschi a esserne affetti. Questo gene contiene le informazioni per produrre il recettore di un ormone, la vasopressina, che normalmente agisce su una proteina (AQP2) implicata nel trasporto dell’acqua nei tubuli renali e nel riassorbimento di acqua nel rene. Poiché in questa patologia i recettori della vasopressina sono inattivi, l’AQP2 non è in grado di svolgere il suo ruolo fisiologico. Nessuna delle terapie attualmente in uso nel trattamento di questa forma congenita di NDI è realmente efficace e nessuna di esse è incentrata sul recupero della funzionalità dell’AQP2. I nostri risultati sperimentali indicano che sulle stesse cellule che esprimono il recettore della vasopressina sono presenti degli altri recettori, chiamati beta 3 adrenergici (BAR3). La stimolazione dei BAR3 con uno specifico farmaco nel modello murino che riproduce la malattia ripristina il funzionamento dell’AQP2 indipendentemente dalla presenza di vasopressina e riduce drammaticamente il volume di urina prodotta. Scopo di questo progetto è testare se gli agonisti di BAR3 possano essere usati per una terapia alternativa e maggiormente efficace per la cura dell’NDI legata all’X.

Malattie

Diabete insipido nefrogeno legato all'X

Il diabete insipido nefrogenico (NDI) è una patologia renale caratterizzata dall’incapacità del rene di concentrare le urine in risposta all’ormone antidiuretico vasopressina.

Pubblicazioni scientifiche


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