La mucopolisaccaridosi di tipo 1 è una rara malattia genetica dovuta a un erroneo smaltimento di particolari sostanze chiamate glicosaminoglicani. Nelle forme più gravi provoca deformità scheletriche e ritardo psicomotorio, oltre a opacità della cornea, ingrossamento degli organi interni, problemi cardiaci, bassa statura, ernie. A spiegarne i meccanismi e le prospettive terapeutiche Alessandra Biffi, ricercatrice dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano.
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