Leucodistrofia globoide (o malattia di Krabbe): la terapia genica efficace sul modello animale

Detta anche malattia di Krabbe, la leucodistrofia globoide è una grave malattia genetica che colpisce il sistema nervoso. Si manifesta fin dalla primissima infanzia e porta a un progressivo arresto dello sviluppo e alla perdita delle abilità acquisite. A spiegarne i meccanismi e le prospettive terapeutiche Alessandra Biffi, ricercatrice dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano.