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Scopri tutti gli aggiornamenti dalla nostra organizzazione. In questa pagina troverai le principali novità dalla ricerca e dalla raccolta promossa da Fondazione Telethon. Un lavoro quotidiano per donare risposte concrete alle persone che lottano contro una malattia genetica rara.

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Emofilia: una malattia genetica dalle nobili origini

Emofilia: una malattia genetica dalle nobili origini

Famosa per essere il “male regale” di tanti principi presto grazie alla terapia genica potrebbe fare meno paura.

Cellule staminali contro le malattie neurodegenerative: testata una nuova tecnica di terapia genica

Cellule staminali contro le malattie neurodegenerative: testata una nuova tecnica di terapia genica

Pubblicato su Science Advances uno studio che dimostra l’efficacia di un trattamento di terapia genica nuovo, frutto di una ricerca svolta presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano

Editing genetico: nuova frontiera per la cura

Editing genetico: nuova frontiera per la cura

All’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano si studiano due nuove tecniche che potrebbero portare a terapie più sicure ed efficaci

Mucopolisaccaridosi di tipo VI: iniziata la sperimentazione

Mucopolisaccaridosi di tipo VI: iniziata la sperimentazione

A Napoli è stato trattato per la prima volta al mondo con la terapia genica un paziente con mps di tipo VI, grazie alla collaborazione fra il Policlinico Federico II e il Tigem