La leucodistrofia metacromatica è una rara malattia metabolica di origine genetica che colpisce il sistema nervoso. I bambini colpiti nascono apparentemente sani, ma poi vanno incontro alla perdita progressiva di tutte le facoltà cognitive e motorie. A spiegarne i meccanismi e le prospettive della ricerca Alessandra Biffi e Maria Sessa, ricercatrici dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano che stanno conducendo la prima sperimentazione clinica al mondo per verificare sicurezza ed efficacia della terapia genica nei confronti di questa gravissima malattia genetica.
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