I bambini che nascono
con una malattia genetica
hanno diritto
a una vita migliore.

La nostra missione

Fare avanzare la ricerca verso la cura delle malattie genetiche rare

ECCO COME LAVORIAMO:

  • diamo priorità a quelle malattie che per la loro rarità sono trascurate dai grandi investimenti pubblici e industriali;
  • selezioniamo i migliori ricercatori in Italia e i progetti più promettenti;
  • coinvolgiamo tutti gli Italiani nella lotta contro le malattie genetiche;
  • informiamo chi ci aiuta su come investiamo i fondi raccolti.

ll percorso della ricerca scientifica verso la cura è molto lungo, impegnativo e costoso: inizia dalla ricerca di base, quella che si fa in laboratorio, per proseguire con le sperimentazioni. L'ultima fase della ricerca, quello clinica, sperimenta le terapie individuate sui pazienti. Molti ricercatori Telethon impiegano anni del proprio lavoro per assicurarsi che una terapia sia efficace e sicura.

Ogni vita è importante.

A volte trascurate dai grandi investimenti pubblici e industriali, orfane di ricerca e farmaci: le malattie genetiche rare prese singolarmente non sono statisticamente rilevanti. Ma possiamo dire che la vita di una persona non lo sia?

Telethon esisterà fino a quando non verrà scritta la parola "cura" accanto al nome di ogni malattia genetica.

Susanna Agnelli
Fondatrice di Telethon

Verso la cura delle malattie genetiche

Una grande scoperta scientifica deve essere per tutti.

Puntiamo a trasformare i risultati della ricerca scientifica di eccellenza, selezionata e sostenuta nel tempo, in farmaci e terapie disponibili per tutti i pazienti del mondo. Una visione che da qualche anno sta diventando realtà, grazie a terapie innovative che attirano l'attenzione di sempre più gruppi farmaceutici. Ci impegniamo a sviluppare collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e private affinché il nostro lavoro non si fermi al risultato scientifico di successo, ma diventi realmente accessibile per ogni paziente.

I pazienti

Il nostro lavoro di ogni giorno è per loro. Oltre a sostenere la ricerca, forniamo loro un’informazione aggiornata e corretta sulle malattie; li indirizziamo ai diversi centri di riferimento e agli specialisti; favoriamo il contatto e lo scambio tra le associazioni dei malati.

La ricerca

Sosteniamo costantemente i nostri istituti di Milano e Pozzuoli; finanziamo ricerca eccellente in Italia selezionando su base meritocratica i progetti più promettenti. Creiamo alleanze strategiche per aumentare l'attenzione intorno alle patologie rare.

La società civile

Insieme alla Fondazione Telethon, ogni anno i cittadini, le imprese, i media e le istituzioni investono tempo e risorse in questa grande impresa collettiva.

I nostri valori

  • Eticità: lavoriamo con l'intento di migliorare la qualità di vita di coloro che beneficiano e beneficeranno della nostra ricerca, nel rispetto di tutti i soggetti coinvolti.
  • Trasparenza: rendiamo accessibili a tutte le persone interessate – in modo chiaro e corretto – le informazioni utili per valutare il nostro operato.
  • Miglioramento continuo: cerchiamo di fare sempre meglio il nostro lavoro, confrontandoci apertamente con gli altri e prendendo spunto dai casi di successo per crescere giorno dopo giorno.
  • Merito: promuoviamo una modalità e dei criteri di scelta rigorosi e competitivi, con la finalità di premiare e valorizzare il talento e la competenza.

Arseniy, il piccolo principe venuto dalla Russia

I primi anni di vita di Arseniy sono stati un susseguirsi di infezioni, emorragie e manifestazioni allergiche che lo hanno costretto non solo a continui ricoveri, ma anche a vivere lontano dai suoi coetanei. La speranza è arrivata dopo due anni da un medico tedesco, venuto a conoscenza di una terapia innovativa messa a punto da un gruppo di colleghi dell'Istituto San Raffaele Telethon di Milano diretto dal professor Luigi Naldini. Dopo anni di studi in laboratorio, supportati dalla generosità degli italiani, i ricercatori sono infatti riusciti a trovare un modo per restituire ai piccoli pazienti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich una versione corretta del gene difettoso responsabile della loro malattia. 

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