Ecco i traguardi
che abbiamo
raggiunto insieme.

I successi

Terapie efficaci, diagnosi attese per anni e una vita migliore per molti malati.

Per rispondere all'appello dei pazienti rari e delle loro famiglie, ci siamo messi in cammino su una strada lunga e difficile. Giorno dopo giorno, in oltre 25 anni, grazie al sostegno di milioni di italiani, abbiamo raggiunto molti traguardi: malattie sconosciute che adesso hanno un nome, famiglie non più sole davanti agli ostacoli della malattia, disabili che possono vivere sempre meglio la quotidianità, bambini che hanno di nuovo un futuro grazie a terapie innovative messe a punto dai ricercatori Telethon. Sono risultati importanti e ne andiamo fieri. Ma siamo solo all'inizio.

La cura che salva la vita

Grazie alla terapia genica, una tecnica innovativa su cui abbiamo creduto fin dall'inizio dedicandole un istituto, stiamo dando risposte importanti a tanti bambini prima senza speranza. Dopo averne testato l'efficacia su una grave immunodeficienza primitiva, abbiamo avuto conferme sul suo funzionamento per altre due gravi patologie dell'infanzia: la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Oggi stiamo continuando a sviluppare e migliorare questa terapia rivolozionaria per testarne l'efficacia anche su altre patologie. 

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La vita dei pazienti con una malattia neuromuscolare migliora

Farmaci per stancarsi meno, fisioterapie innovative per rallentare la perdita del tono muscolare, supporti meccanici di ultima tecnologia: così rispondiamo alla promessa fatta a tutti i pazienti neuromuscolari, grazie a un bando che fa evolvere il trattamento clinico dei malati in attesa di nuove terapie.

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Fuori dal buio

Accogliendo la richiesta di aiuto di famiglie che non riescono a ricevere una risposta di cura, stiamo abbattendo il muro di indifferenza che circonda le malattie genetiche rare. Grazie alla ricerca di base, malattie quasi del tutto sconosciute trovano un nome, meccanismi prima sconosciuti diventano più chiari. La ricerca di base costruisce tutte le conoscenze scientifiche necessarie a fare i passi successivi verso la sperimentazione (prima sulle cellule, poi in vitro e quindi sull'uomo).

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I risultati raggiunti dalla ricerca finanziata da Fondazione Telethon.
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