Il 1 dicembre si celebra la Giornata mondiale contro l’Aids, una malattia considerata piaga sociale dagli anni ’80 in poi perché legata ad un virus letale, misterioso: l’HIV. Ma un nemico così ostico può trasformarsi in alleato imprevedibile. Il virus HIV diventa infatti protagonista di un capitolo della storia della terapia genica e della lotta alle malattie genetiche. Ma partiamo dall’inizio.
1. Capitolo: la terapia genica
Il virus HIV non diventerebbe mai protagonista di questa storia senza una tecnica pioneristica come la terapia genica. Come funziona? Il nostro Dna può essere formato da geni “sbagliati” che compromettono la salute delle nostre cellule. Ma in laboratorio può essere rispristinata la versione corretta di quello stesso gene, che viene così utilizzato come farmaco per risanare la cellule. Per trasportare il gene da una cellula all’altra e far sì che la correzione si espanda, serve un mezzo di trasporto: un virus, che viene alterato in laboratorio, attaccato al gene terapeutico e rimesso in libertà per portare con sé la cura.
2. Capitolo: perché il virus HIV? Da killer a salvavita
Per anni però c’è molta difficoltà nel trovare un virus che fosse un mezzo di trasporto adeguato. In una delle prime sperimentazioni di terapia genica condotta a Philadelphia con un vettore molto diverso, un giovane ragazzo muore dopo la somministrazione, generando scetticismo verso la tecnica. Finché non arriva l’intuizione coraggiosa di Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano, che decide di sfruttare un virus tanto temuto come l’HIV, particolarmente efficiente e potente nel muoversi tra cellule. Talmente potente da distruggere le difese immunitarie dei pazienti affetti da Aids, che sono sempre esposti a infezioni e malattie, più difficili da curare a causa della presenza di un ospite scomodo come l’HIV. Ma il virus che noi conosciamo e che continua a mietere circa 1 milione di morti all’anno non è quello utilizzato nella terapia genica, ma il suo “gemello buono”: viene infatti smontato in laboratorio e ricostruito in alcune sue parti con il gene corretto al suo interno. Del virus originario rimane solo un 10%.
3. Capitolo: il caso fortunato della leucodistrofia metacromatica
Nel corso del tempo la terapia genica con vettore HIV comincia ad ottenere i primi risultati: una grave malattia genetica, la leucodistrofia metacromatica, viene messa a dura prova da questa tecnica sperimentale e innovativa. In questo caso, la tecnica funziona bene con le cellule staminali, ad esempio quelle del sangue, in grado di mantenersi a lungo nell’organismo e generare una grande quantità di cellule figlie sane che si espandono fino a raggiungere il cervello: lì prendono il controllo smaltendo gli accumuli tossici nell’organismo e “convincono” le altre cellule a fare lo stesso.
E per molti bambini questa storia ha un lieto fine. Scopri in cosa consiste questa malattia e come l’abbiamo combattuta.
